浦东生物医药产业再传捷报。5月15日，上海药监局宣布，国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。这是上海市今年第4款、浦东第3款获批上市的国产1类创新药。
戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病，被纳入《第一批罕见病目录》。注射用维拉苷酶β能减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。
据了解，该药获益于上海率先推进的生物制品分段生产试点改革，北海康成（上海）生物科技有限公司作为上市许可持有人，原液委托上海药明生物技术有限公司生产，制剂委托无锡药明生物技术股份有限公司生产。
北海康成公司相关负责人表示，企业研发阶段的原液和制剂分别在上海和江苏的场地生产，如果不能放开分段生产试点，就必须进行技术转移，将所有工序集中到一个场地，会耗费巨大的成本和时间，延缓产品上市速度。
在国家的支持下，生物制品分段生产试点工作被列入新一轮生物医药“上海方案”。国家药品监督管理局委托上海市药监局起草全国试点方案和现场检查指南，并选择北海康成（上海）生物科技有限公司作为全国首个境内生物制品分段生产试点项目。
在国家药监局核查中心的统筹协调下，上海药品审评核查中心、江苏省药监局审核查验中心通过串联检查等方式使得各阶段的生产和检验数据能够无缝追溯，实现全链条生产质量管理中信息的共享和互通，加快了罕见病创新生物药上市进程。
国家药监局药品审评核查长三角分中心与上海市药监局组建专门服务团队，在检验、审评、核查、生产许可等注册上市的全环节持续跟踪辅导，并联合市相关部门多措并举、精准发力，共同支持企业创新研发，让企业在申报注册上市过程中少走“弯路”。
今年以来，上海市共有4款国产1类创新药获批上市。其中，3款创新药来自浦东企业自主研发。
作为2025年度浦东新区的首个获批上市创新药，塞纳帕利由英派药业自主研发，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。
今年获批上市的第二款创新药——怡诺轻（依苏帕格鲁肽α注射液）由位于浦东张江的银诺医药自主研发，用于成人2型糖尿病（t2d）治疗。这是全球新一代人源超长效glp-1药物，它有望开启中国代谢健康治疗的新篇章，帮助糖尿病患者更快地降低血糖，有望改善代谢。
浦东是目前国内生物医药产业链最完整、生态最优良、人才最集聚、创新最活跃的区域之一。2024年，浦东生物医药产业规模达到4100亿元。浦东将持续打造有利于产业发展的一流营商环境，坚持全产业链体系化推进，加快创新药研发进程，积极推动生物医药产业高质量发展，让优质的创新药成果惠及更多患者。
