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【世界血友病日】曾经的“欧洲皇室病”,预防性治疗可大幅提升患者疗效
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来源:上观新闻 作者:顾泳 2019-04-17 15:15
摘要:在我国开展预防性治疗,至2023年可减少血友病患者76%的出血症状。

今天是“世界血友病日”,数据显示,2013年我国血友病患病率为2.7/10万人,全国预计约有13.6万血友病患者,上海市血友病患病人数预估有1200人,目前登记在册500余人。作为一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,业内专家指出,目前国际领域普遍应用的预防性治疗,可有效减少患者出血次数及并发症的发生,相比当前国内应用的“按需治疗”,前者能大幅改善患者生活质量,实现良好生存。

 

一度被盛传的“欧洲皇室病”

 

血友病一度被称为“欧洲皇室病”,十九世纪,英女王维多利亚一世作为血友病基因携带者,其后代与多国联姻导致致病基因广泛遗传,欧洲皇室出现了多位患者及携带者,所有患者均为男性。

据瑞金医院内科学终身教授沈志祥介绍,血友病作为遗传性疾病,是由相应的凝血因子缺乏引起。血友病临床可分为血友病A(凝血因子Ⅷ缺乏)、血友病B(凝血因子Ⅸ缺乏)两种。前者占血友病人的80%至85%,后者占15%至20%。

专家解释,血友病没有种族与地区差异。男性人群中,血友病A发病率为1/5000,血友病B发病率为1/25000。由于经济等各方面原因,血友病患病率在不同国家,甚至同一国家不同时期治疗都存在较大差异。

 

因出血等并发症成为“玻璃人”

 

由于缺乏凝血因子,血友病患者最容易出现出血症状,因此也被称为碰不得的“玻璃人”。据专家介绍,相对体表伤口引起的出血,内出血更需要重视。关节、组织和肌肉内部出血是最常见的并发症,其中以关节出血为主;至于内脏出血或颅内出血,则更会危及生命。以膝关节出血为例,患者常常无法正常站立行走,淤积到关节腔内,需要数周才能吸收恢复。正因此,很多血友病患者伴有不同程度残疾,为生活质量带来极大危害。

随着人类对血友病认知的深入,先进治疗理念已可大幅提升患者生活质量。记者了解到,目前欧美已推广多年预防性治疗,治疗不再是传统的血制品,取而代之更安全的重组人凝血因子。所谓预防性治疗,即尚未出现症状便开始治疗。根据沈志祥教授介绍,规范化预防性治疗,可有效避免患者日后发生残疾,并能像正常人一般工作、生活和学习。

目前,我国治疗理念仍有所迟滞,重组人凝血因子使用尚不普及,治疗也仍以按需治疗为主,即出现出血症状再有的放矢进行治疗,疗效差强人意;亟需进一步提高预防性治疗的比例,防患于未然,降低血友病患者致残率。

 

预防性治疗已成国际普遍共识

 

现有统计发现,上海登记在册的500余名血友病患者中,儿童占比一半。复旦大学公共卫生学院《上海未成年血友病A患者诊治现状和生活质量调研报告》显示:全市儿童患者年平均出血次数约37次,超过50%的儿童患者有不同程度的关节活动受限,超过30%的儿童患者无法正常参加运动,平均年失学天数约33天。血友病儿童治疗结果和生存状态不容乐观。专家表示,提高血友病参保患者的保障水平,需要医保、卫生、红十字基金会和慈善组织等多部门的共同努力。

普及科学治疗观念,任重道远。复旦大学公共卫生学院胡善联教授告诉记者,通过对30多位国内血友病临床专家多维度决策分析调查, 按总分值和百分率比较,临床专家普遍认为预防性治疗与按需治疗相比,可明显减少患者年总出血次数,减少关节致残、较少需要进行手术,而且可明显提高患者的生活质量、工作和学习的机会。

以英国为例,针对血友病开展预防性治疗,相比按需治疗质量调整生命年可增加40%,增量成本效果比值在英国的阈值以内。在我国开展预防性治疗,至2023年将可减少血友病患者76%的出血症状。基于此专家建议,及早更新血友病治疗理念,提升治疗药物的保障覆盖,可帮助我国更多患者改善生活质量,实现长期生存,为家庭及社会真正减负。

题图来源:IC photo 图片编辑:苏唯
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