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科技点亮生命② 一头牛变身“制药车间”,血友病可望治愈(附视频)
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来源:上观新闻  作者:孔同 2017-07-29 20:40:08

 

由上海市卫生和计划生育委员会和解放日报•上观共同主办的“上海卫生科技活动周闭幕式暨第34届解放健康讲坛”, 7月19日在同济大学附属第十人民医院举行。一位中科院院士和三位首席科学家,与大众分享了“科技点亮生命”的主题。

由上海市卫生和计划生育委员会和解放日报•上观共同主办的“上海卫生科技活动周闭幕式暨第34届解放健康讲坛”, 7月19日在同济大学附属第十人民医院举行。一位中科院院士和三位首席科学家,与大众分享了“科技点亮生命”的主题。

 

本次讲坛的承办单位为上海市健康促进中心、同济大学附属第十人民医院;协办单位为上海新闻广播《活到100岁》;支持单位为中国联通上海市分公司

 

曾凡一

(上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长,国家重大科学研究计划项目首席科学家)

 

基因控制生物性状, DNA就像编码一样,用不同的排列组合形成了人类最美妙的一个序列。当这个序列发生了突变,就会制造疾病。但是,我们也可以通过对这些序列的改变,为己服务,这就是基因编辑

 

基因编辑技术有重组、打靶,还有转基因,我们可以将需要的基因转到动物体内,为我们所用。转基因这种前沿生物技术具有无限的潜力,其中包括可以用“乳腺生物反应器”制药 ,可低成本、大规模生产高附加值的人类所需重组药物蛋白。比如说,平时的细胞培养,需花费800到5000美元生产出1克,用转基因奶来制药的话,只需要2美元,两者相差达1万倍左右!

 

乳腺生物反应器的概念是中国科学家最早在世界上提出的,即以基因工程技术为核心,把动物体作为“车间”,使珍贵药物蛋白有序地在牛的乳腺里表达,并分泌到牛奶中,经过分离纯化就能成药了。比如说,针对血友病的因子,如果进行输血,需要120万升,但现在只需要一两头牛就可以了。

 

不过,这不等于说,喝这种牛奶就可以治疗疾病,由于胃里的酸度很高,很快会损伤药物的活性,直接喝下去并不能使需要的药物到达血液中产生治疗效用。还是要通过一系列的制药手段,提取出牛奶中的药物。

 

目前,在上海松江的大动物基地可以用这种方法生产多种药物,比如血友病患者缺乏的一种凝血因子“九因子”。

 

血友病只在男性中有症状,是3000到5000分之一, 目前血友病患者主要靠输血浆凝血因子浓缩剂、凝血酶原复合物进行治疗。但是这种替代治疗过程中存在血液制品来源有限,无法满足患者治疗需求,以及血液中可能存在肝炎病毒等重大隐患问题等。事实上,血浆补充中不仅会给其“九因子”,还有其它不需要的因子,如果使用国外的重组九因子产品,价格则十分昂贵,并非人人能用得起。

 

我们从二十年前开始研发,把九因子从牛奶提取药物原液并变成成品,目前正积极申报临床试验。我们正在进行乳腺生物反应器的产业化研究,希望这项中国科学家首创的科研成果引领全国医药行业的积极发展。

 


图片摄影:张    驰

视频摄制:黄晓洲

视频剪辑:姜    楠

图片编辑:项建英

编辑邮箱:jfhuodong@163.com

本文来源:上观新闻
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